Český fond LIFE BioCEEd chce investovat zhruba miliardu korun do vývoje genové terapie pro léčbu Nethertonova syndromu, což je vzácné kožní onemocnění postihující děti. Dosud na něj lék neexistuje. Výzkumnému týmu Akademie věd ČR (AV ČR) se ale podařilo identifikovat gen zodpovědný za vznik této nemoci, což může v budoucnu přispět k její léčbě.

Nethertonovův syndrom je způsobený mutací v genu. Projevuje se poruchou kožní bariéry, zvýšenou náchylností k infekcím, alergiím a poruchami imunity. Pro novorozence může být v nejvážnějších případech i smrtelný. Na světě je momentálně asi 4000 dětských pacientů s touto nemocí.

Lékaři zatím dovedou pouze zmírňovat její příznaky. Tým z Ústavu molekulární genetiky AV ČR ale dosáhl při vývoji nové terapie v testech velmi nadějných výsledků. „Naše inovativní terapie nahrazuje poškozený a zmutovaný gen přímo v buňkách kůže. Tím cílí na hlavní příčinu nemoci a nabízí možnost dlouhodobého, či dokonce trvalého zlepšení, což znamená velký krok vpřed v léčbě tohoto syndromu,“ uvedl Radislav Sedláček, který výzkum vede. Technologie má navíc potenciál pomoci i při léčbě dalších kožních onemocnění vznikajících kvůli genetickým predispozicím či poruchám imunitní regulace.

„Celkovou investici do tohoto projektu odhadujeme na asi jednu miliardu korun,“ řekl zakládající partner fondu LIFE BioCEEd Michal Zahradníček. Peníze budou využité na další vývoj a testování opravy genu pomocí genové terapie aplikované přímo na kůži. „Vytvoří také argumentační základ pro zahájení klinické studie a regulatorní řízení u Evropské lékové agentury,“ uvedl fond.

Generální ředitel fondu Stefan Savic upozornil, že projekt AV ČR může být medicínskou technologií, která dokáže mimo jiné napravovat samotnou příčinu onemocnění, nikoliv pouze zmírňovat symptomy. „Genová terapie je v posledních dvou letech nejdynamičtěji se rozvíjející oblastí biomedicíny a zejména u vzácných onemocnění vidíme obrovský zájem strategických investorů. Hodnota transakcí v tomto segmentu výrazně roste, což potvrzuje nejen jeho vědecký, ale i komerční potenciál,“ sdělil. Pro investory jsou ale genové terapie oblastí s vysokým rizikem, protože jejich vývoj je technicky složitý, drahý a výsledky nejsou předvídatelné.

Fond financuje současnou fázi výzkumu a přebírá zodpovědnost za technologické převedení jeho výsledků do finálního produktu, tedy léčiva. Při investicích využívá svou odbornou expertizu v oblasti medicíny, biotechnologií, investičního a regulatorního prostředí.

Biohacking: Jak přežít podzim bez kašle a rýmy

Enjoy

Podzim je pro lidský organismus zátěžovým obdobím. Tělo se musí přizpůsobit nižším teplotám, kratším dnům a menšímu množství slunečního světla, což ovlivňuje spánek, náladu i obranyschopnost. Bez snížení zátěže organismu se imunitní systém snadno vyčerpá a zvyšuje se riziko virových infekcí. Základem prevence jsou dostatek spánku, vyvážená strava, pohyb, vitamín D a omezení stresu.

Alžběta Shejbalová

Přečíst článek

Bývalý generální ředitel antivirové firmy Avast Ondřej Vlček založil start-up Aisle, který se bude zabývat kybernetickou bezpečností s využitím umělé inteligence. Firma v utajení rok připravovala produkt, který je schopen autonomně identifikovat, diagnostikovat a po schválení člověkem i opravovat zranitelná místa v komplexních softwarových aplikacích a IT systémech.

„Překotný vývoj AI nám přináší mnoho nových užitečných nástrojů a mění celá odvětví. Co se ale týče oblasti kyberbezpečnosti, tato změna zatím posloužila spíše útočníkům. Aisle chce vrátit trumfy do rukou těch, kteří s těmito útočníky bojují. S naším týmem se pokoušíme vyřešit asi ten úplně nejtěžší kyberbezpečnostní problém, jak rychle a přesně najít a odstranit zranitelná místa ve firemních systémech,“ uvedl Vlček.

Aisle nabízí řešení, které podle něho dramaticky zkracuje dobu potřebnou k opravě zranitelností ze současných týdnů až měsíců na hodiny nebo dokonce minuty. Veškeré opravy jsou ověřovány oproti kontinuálně aktualizovanému AI modelu firemního softwarového prostředí. Aisle funguje na takové škále, že dokáže redukovat nahromaděné množství nevyřešených zranitelných míst z obvyklých stovek tisíc nebo miliónů až k absolutní nule a nacházet bezpečnostní chyby, které jsou pro lidské experty neviditelné, dodal Vlček. Nástroj podle něho testovaly mimo jiné i původem české firmy Productboard, Ataccama a Livesport.

Společnost, kterou Vlček vede, má sídlo v Praze a zahrnuje nyní 40 lidí. Ve vedení je jako provozní ředitelka Jaya Baloo, která měla vedle Avastu na starosti řízení bezpečnosti ve firmách Rapid7 a KPN Telecom. Vedoucím vědeckého týmu je pak třetí zakladatel společnosti, špičkový AI vědec Stanislav Fort. Tým má ve svých řadách seniorní členy s tituly z univerzit jako Stanford, Cambridge, MIT, Caltech a ETH a pracovními zkušenostmi z velkých technologických firem. Technický tým tvoří i členové z Izraele, který je v oblasti kyberbezpečnosti světovou velmocí.

Aktualizováno

GCC Awards 2025: Zvítězily Česká televize a Kapka naděje s dokumentem o dětské duši a projekt Click and Feed

Filantropie

Třetí ročník Good Company Circle Awards (GCC Awards) opět ocenil firmy, podnikatele, média i neziskové projekty, které dokazují, že úspěch a odpovědnost mohou jít ruku v ruce. Cílem ocenění je vyzdvihnout ty, kteří svými aktivitami přinášejí skutečnou společenskou změnu. V závěru akce byla předána také cena Grand Prix GCC Awards 2025, kterou získal projekt Elpida & Ambiente: kavárna, kde obsluhují senioři.

nst

Přečíst článek