Český fond investuje miliardu do vývoje léčby vzácného kožního onemocnění u dětí

Český fond LIFE BioCEEd chce investovat zhruba miliardu korun do vývoje genové terapie pro léčbu Nethertonova syndromu, což je vzácné kožní onemocnění postihující děti. Dosud na něj lék neexistuje. Výzkumnému týmu Akademie věd ČR (AV ČR) se ale podařilo identifikovat gen zodpovědný za vznik této nemoci, což může v budoucnu přispět k její léčbě.
Nethertonovův syndrom je způsobený mutací v genu. Projevuje se poruchou kožní bariéry, zvýšenou náchylností k infekcím, alergiím a poruchami imunity. Pro novorozence může být v nejvážnějších případech i smrtelný. Na světě je momentálně asi 4000 dětských pacientů s touto nemocí.
Lékaři zatím dovedou pouze zmírňovat její příznaky. Tým z Ústavu molekulární genetiky AV ČR ale dosáhl při vývoji nové terapie v testech velmi nadějných výsledků. „Naše inovativní terapie nahrazuje poškozený a zmutovaný gen přímo v buňkách kůže. Tím cílí na hlavní příčinu nemoci a nabízí možnost dlouhodobého, či dokonce trvalého zlepšení, což znamená velký krok vpřed v léčbě tohoto syndromu,“ uvedl Radislav Sedláček, který výzkum vede. Technologie má navíc potenciál pomoci i při léčbě dalších kožních onemocnění vznikajících kvůli genetickým predispozicím či poruchám imunitní regulace.
„Celkovou investici do tohoto projektu odhadujeme na asi jednu miliardu korun,“ řekl zakládající partner fondu LIFE BioCEEd Michal Zahradníček. Peníze budou využité na další vývoj a testování opravy genu pomocí genové terapie aplikované přímo na kůži. „Vytvoří také argumentační základ pro zahájení klinické studie a regulatorní řízení u Evropské lékové agentury,“ uvedl fond.
Generální ředitel fondu Stefan Savic upozornil, že projekt AV ČR může být medicínskou technologií, která dokáže mimo jiné napravovat samotnou příčinu onemocnění, nikoliv pouze zmírňovat symptomy. „Genová terapie je v posledních dvou letech nejdynamičtěji se rozvíjející oblastí biomedicíny a zejména u vzácných onemocnění vidíme obrovský zájem strategických investorů. Hodnota transakcí v tomto segmentu výrazně roste, což potvrzuje nejen jeho vědecký, ale i komerční potenciál,“ sdělil. Pro investory jsou ale genové terapie oblastí s vysokým rizikem, protože jejich vývoj je technicky složitý, drahý a výsledky nejsou předvídatelné.
Fond financuje současnou fázi výzkumu a přebírá zodpovědnost za technologické převedení jeho výsledků do finálního produktu, tedy léčiva. Při investicích využívá svou odbornou expertizu v oblasti medicíny, biotechnologií, investičního a regulatorního prostředí.
Podzim je pro lidský organismus zátěžovým obdobím. Tělo se musí přizpůsobit nižším teplotám, kratším dnům a menšímu množství slunečního světla, což ovlivňuje spánek, náladu i obranyschopnost. Bez snížení zátěže organismu se imunitní systém snadno vyčerpá a zvyšuje se riziko virových infekcí. Základem prevence jsou dostatek spánku, vyvážená strava, pohyb, vitamín D a omezení stresu.
Biohacking: Jak přežít podzim bez kašle a rýmy
Enjoy
PODZIMNÍ NEWSTREAM CLUB PRÁVĚ VYCHÁZÍ
Hlavním tématem podzimního čísla magazínu Newstream Club je Sázka na Česko. Česko je totiž země s ohromným potenciálem. To je jedna ze spojovacích myšlenek vlivných českých podnikatelů. A ten potenciál je zejména v lidech. Jak ale tento potenciál vzít a přetočit jej ve skutečnou hodnotu, na které lze následně stavět růst? Právě o těchto otázkách jsme mluvili s několika výraznými figurami českého, slovenského, ale i světového byznysu.
Velmi aktivní, a přitom neotřelý způsob ukazuje galeristka Olga Trčková, která v centru Prahy vybudovala úspěšnou komerční galerii DSC Gallery. O tom, jak může Česko, či potažmo Česko a Slovensko uspět na globální scéně, pak vědí své miliardáři Vlastislav Bříza a Dalibor Cicman. První dokázal tradiční značku Koh-i-noor dostat do celého světa, druhý se svým e-commerce projektem GymBeam svět postupně dobývá.
Kromě rozhovorů s klíčovými osobnostmi trhu se v magazínu dozvíte také prognózu vývoje na pražské burze, proč se v Kuchyni na Pražském hradě nesmaží smažák nebo jak to vlastně mají Češi se svými chalupami.
Deváté vydání čtvrtletníku Newstream CLUB je v prodeji na stáncích i v online distribuci Send, kde je možné titul také předplatit. Digitální verzi magazínu lze zakoupit přímo na webu newstream.cz.
Na další číslo se můžete těšit již v prosinci.